La FDA aprobó el nuevo tratamiento contra la ELA

Una de las grandes esperanzas recientes de los pacientes que padecen Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) fue la aparición de un nuevo tratamiento contra la enfermedad que ayer logró ser aprobado en Estados Unidos, meses después de ver la luz verde en Canadá.

Se trata del fármaco AMX0035, conocido como el medicamento Albrioza, y que en Estados Unidos será comercializado bajo el nombre de Relyvrio. Se trata de una terapia combinada oral de dosis fija que puede reducir la muerte de células neuronales como terapia independiente o cuando se agrega a tratamientos existentes, según un importante estudio científico publicado tanto en el New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve, como en el Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry. El fármaco de Amylyx es una combinación de los compuestos genéricos fenilbutirato de sodio y taurursodiol, que actúan conjuntamente para evitar que las células nerviosas del cerebro y la médula espinal mueran prematuramente.

Según la investigación médica y de acuerdo a los resultados de un ensayo clínico de fase 2, con fase 3 en curso, la droga demostró un beneficio estadísticamente y clínicamente significativo” en los resultados funcionales de las personas con ELA en comparación con las personas que tomaron placebo, ya sea como terapia independiente o cuando se agrega a los tratamientos existentes.

Amylyx Pharmaceuticals Inc anunció ayer que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó su medicamento para frenar la progresión de la ELA y retrasar potencialmente la muerte causada por la enfermedad. “Sabemos que las personas que viven con ELA no tienen tiempo para esperar y, por esta razón, Amylyx está preparada para avanzar rápidamente con la comercialización en los Estados Unidos”, dijeron los codirectores ejecutivos Josh Cohen y Justin Klee en un comunicado.

La ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, descompone las células nerviosas del cerebro y la médula espinal que hacen funcionar los músculos, lo que provoca una parálisis progresiva y la muerte. Afecta a más de 30.000 pacientes en Estados Unidos, según el grupo de defensa de los pacientes ALS Association. La esperanza de vida promedio de los pacientes con ELA es de entre dos y cinco años, sin embargo, algunos pacientes como Stephen Hawking han vivido mucho más tiempo.

“Creo que todos somos conscientes de que este fármaco no es el tratamiento mágico que va a curar la enfermedad, sino que, con suerte, ralentizará su progresión”, dijo la doctora Jinsy Andrews, profesora asociado de neurología del Colegio de Médicos y Cirujanos de la Universidad de Columbia Vagelos, antes de la aprobación. Andrews, investigadora del ensayo en fase avanzada de Amylyx, añadió que la comunidad de pacientes de ELA está de acuerdo en que se desarrollen mejores tratamientos en el futuro. La decisión de la FDA se produce también tras meses de presión por parte de los pacientes, que instaron al organismo regulador a aprobar el fármaco en función de su relativa seguridad y su potencial para aumentar la supervivencia.